血友病、神經肌肉缺陷、地中海貧血癥，這些與生俱來的遺傳性疾病給成千上萬的家庭帶來無盡痛苦。然而，不久的將來，也許只要像打預防針一樣，在孕早期注射一些造血干細胞，就有望在娘胎里將這些疾病治愈。
上海交大醫(yī)學遺傳研究所教授黃淑幀領導的課題組，在國際上首次以山羊作為動物模型，將人臍血造血干細胞注射到妊娠45-55天的胎山羊腹腔中，成功構建了能夠長期存活的人/山羊異種移植嵌合體，為異種器官移植、產前治療及組織損傷修復等提供了理論依據和新方法。作為“十五”期間國家863在干細胞領域的重大項目，該成果昨天通過了專家鑒定。
干細胞，特別是造血干細胞移植是一種有效的治療方法，對于多種惡性疾病、遺傳性疾病和自身免疫性疾病，以及組織損傷修復等都具有廣泛的應用前景。然而，由于難以找到合適的配型，以及移植后出現(xiàn)的排斥反應，干細胞治療的臨床應用受到相當限制。
此次，黃淑幀課題組另辟蹊徑地采用宮內移植技術，將干細胞移植的時間提前到胎兒時期。由于胎兒早期的免疫系統(tǒng)尚未發(fā)育成熟，對于移植的異體細胞不會產生排斥反應。
自2000年起，黃淑幀課題組開始嘗試著在B超的引導下，將造血干細胞注入到胎山羊腹腔，如今最早接受移植的胎山羊已經成活了2年以上。通過追蹤干細胞中的熒光標記物，研究人員發(fā)現(xiàn)，人源干細胞在山羊的血液、肝臟、腎臟、心臟、肌肉、肺等器官中均有較高比例的分布，并能分化成相應的人組織細胞，如人肝細胞。
在此基礎上，科學家有可能在未來將人的細胞與動物細胞分離，提取純粹“屬于人”的細胞，然后給病人進行細胞治療，或者直接將人/動物異種移植嵌合體作為異種器官移植的供體。同時，人/動物嵌合體的器官還有望成為一座“制藥廠”，通過生物工程等技術批量生產人源蛋白。要知道，僅人肝臟細胞就能合成4000多種人源蛋白。
緊接著，課題組用同樣的方法，對懷孕12天的胎鼠注射造血干細胞，并由此使小鼠受損的肝臟獲得修復。這表明，干細胞宮內移植技術在產前治療和組織修復方面有著巨大潛力。
值得一提的是，與容易引發(fā)倫理爭議的胚胎干細胞研究不同，造血干細胞屬于成體干細胞，只能分化為所在器官的成熟細胞，因而回避了倫理這一敏感問題。據悉，該成果的相關論文已在國際著名雜志《美國科學院院報》上發(fā)表。
(來源：上海文匯報；作者：任荃）
